In Kürze
Off-Label-Use bezeichnet die Anwendung eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb seines genehmigten Anwendungsgebiets. Das ist grundsätzlich möglich, aber mit besonderen Risiken und rechtlichen Einschränkungen verbunden.
Definition
Jedes Arzneimittel wird für bestimmte Erkrankungen oder Anwendungsgebiete zugelassen. Setzt ein Arzt ein Medikament für eine andere Erkrankung ein, als in der Zulassung vorgesehen, spricht man von Off-Label-Use. Der Arzt ist dazu grundsätzlich berechtigt, trägt aber die volle Haftung für mögliche Gesundheitsschäden.
Die gesetzliche Krankenversicherung (GKV) übernimmt die Kosten für Off-Label-Verordnungen nur unter strengen Voraussetzungen. Diese sind in § 35b Abs. 3 SGB V geregelt. Danach bewertet eine Expertengruppe beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, ob ein Arzneimittel für nicht zugelassene Anwendungsgebiete wissenschaftlich vertretbar ist. Diese Bewertungen werden dem Gemeinsamen Bundesausschuss als Empfehlung weitergeleitet.
Liegt noch keine solche Bewertung vor, darf ein Arzt ein Arzneimittel außerhalb der Zulassung nur dann zulasten der GKV verordnen, wenn alle drei folgenden Bedingungen gleichzeitig erfüllt sind:
- Schwere Erkrankung: Es muss sich um eine lebensbedrohliche oder dauerhaft die Lebensqualität stark beeinträchtigende Erkrankung handeln.
- Keine Alternative: Es darf keine andere wirksame Therapie mit zugelassenen Arzneimitteln verfügbar sein.
- Wissenschaftliche Grundlage: Es muss eine ausreichende Datenlage bestehen, die einen Behandlungserfolg — heilend oder lindernd — begründet erwarten lässt.
Eine ausreichende Datenlage liegt vor, wenn entweder Ergebnisse einer kontrollierten klinischen Prüfung der Phase III veröffentlicht sind oder außerhalb eines Zulassungsverfahrens gewonnene Erkenntnisse in den Fachkreisen einen anerkannten Nutzen belegen.
Wichtig: Die Ausdehnung eines Arzneimittels auf ein neues Anwendungsgebiet erfordert nach deutschem und europäischem Arzneimittelrecht stets eine neue, erweiterte Zulassung. Ohne diese darf das Mittel für das neue Gebiet weder in den Handel gebracht noch verkauft werden.
